中国药业人才网：2010年医药产业新药研发凸显不足，已经不能较好地满足公众健康、产业发展的需求。近日，《柳叶刀》杂志在其刊出的社论中便提出：“未来的新药从哪来?”对新药研发的困境进行了分析。
首先，新药研发投资大、周期长、风险高。制药行业的普遍经验是，一个新化学实体药物的开发周期在10年以上，成本在10亿美元以上。从候选药物到最终产品上市，其成功率只有一成。用EMEA官员的话来讲，虽然每年大约有850亿美元的经费用于新药研发，但是，若以上市新药来计，有600亿美元是“打了水漂
新药研发如此低的产出率，使得中小型制药公司并不热衷于此，只有行业巨头敢于在新药研发中投入巨资。在fiercebiotech盘点的2010年度研发投入前10名的公司里，罗氏、辉瑞、诺华排在前列，其每年用于新药研发的投入都高达七八十亿美元;专注生物技术药物的安进公司投入27.2亿美元，Biogen Idec公司投入12亿美元。动辄几十亿美元的研发资金，或许能为原研公司培育出未来的“重磅炸弹”级药物。
新药研发产出不足的另一原因是，制药公司之间、制药公司与科研机构之间缺乏沟通和互动，表现为“学术”与“临床”的脱节，使得基础研究中缺乏新的药物靶点，临床试验遭遇失败。这也说明，新药研发中遇到的问题往往不是一个制药公司的技术力量所能解决的。
目前，辉瑞、默克、礼来等公司已经决定在亚洲建立“癌症联合研究中心”;美国国立卫生研究院(NIH)也投资6.5亿美元建立“转化医学研究中心”，旨在加速新药研发从“实验室”到“临床”的转化过程。
新药研发的趋势分析：“重磅炸弹”级药物风光不再
在过去20年内，“重磅炸弹”级药物一直是医药产业的主要盈利点。比如整个行业最为推崇的辉瑞公司开发的“超级重磅炸弹”级药物——立普妥，是历史上第一个销售额过百亿美元的药物，其成功引发了调脂药物市场的数年繁荣。可以说，一个药物能够让一家药企盈利，甚至可以带动一个产业的发展。
但是，越来越多的“重磅炸弹”级药物面临着专利到期的局面。随着仿制药的不断上市，其盈利空间将不断被压缩。《自然-药物发现》杂志将此形象地比喻为“日益陡峭的专利悬崖”。随着品牌专利药的专利到期，其仿制药上市后，必将拉低品牌药的药价。预计2010~2014年之间因为专利到期，全球医药产业的产值将缩水780亿美元，占整个行业产值的十分之一。
按照“重磅炸弹”式的经营模式，制药公司为了维持其发展，需要每年推出2~3个“重磅炸弹”级新药，但从目前的新药研发水平来看，这显然是不现实的。这种境况就迫使制药公司不得不改变已有的经营策略。目前，国外制药界已经开始尝试以“精确制导导弹”式的经营模式来代替“重磅炸弹”式的经营模式，越来越多的制药公司将目光投向市场小但是盈利空间大的“孤儿药”研发。
2009年，小分子化学药物的市场份额约为4110亿美元;大分子生物技术药物的市场份额为1240亿美元，其中新兴的抗体药物市场规模也达到364亿美元。在fiercebioteh最新统计的“十大畅销药物”中，抗体药物、类抗体蛋白药物占到5个。其中，安进公司用于治疗风湿性关节炎的TNFR拮抗剂Enbrel，年销售额高达62亿美元，最有可能替代立普妥成为世界上销售额最多的“重磅炸弹”级药物。可以说，虽然目前医药市场的主体依然是小分子化学药物，但是生物技术药物将是整个产业的发展方向。
不同于小分子化学药物，生物技术药物分子量大，生产工艺复杂，多用微生物发酵、细胞培养技术生产。药物的生产工艺稍有改变，就可能会造成产品诸如疗效、免疫原性等性质的改变。因此，对于生物仿制