新性药物开发是一个高投入、高风险的过程，从目前国内外的实际情况看，创新药研究的风险越来越大。根据FDA近期数据显示，仅有三成药物的市场利润能补偿其研发成本，获得盈利，而仅有约1/5000的化合物最终成为药物。美国PhRMA认为新药开发几乎是在做一个失败的游戏!安全性和有效性问题是导致临床研究失败的主要原因：在药物开发的早期阶段，很难及时预测到失败，研发成本急剧上升。因此，在开发创新药方向决策方面，应注重项目的立题，临床的适用性，不是有专利、概念新的项目就能开发成新药。下面就创新药研发方面的几个问题与大家讨论。
1、立题依据
每一个项目都有其立题依据。创新药物的立题，体现在比现有治疗药物具有优势，或填补某一适应症治疗药物的缺少，或增加一个具有自主知识产权、但不比现有治疗药物差的品种。一个品种改变结构或改变制剂手段，与原来的品种比较，一定有它的特点，在生物学特性上表现出减少毒性、增加疗效、半衰期延长或缩短(作用时间延长或起效快)等，理化性质可能表现出溶解度增加、稳定性增加等。对每个品种都有其立题依据，而立题依据是用实验数据来证明的，不是某个新的研究热点、理论都能转变为新药。
2、成药性
成药性指进行了初步药效学研究、药代动力学特性和安全性的早期评价，具有开发为药物潜能的特性。成药性的建立，可能处于药物开发进程的早期药物发现靠后的阶段。成药性的判断尚属较早期的决策范围，由于动物试验本身的局限性，如动物试验中安全性评价、药代研究一般在正常动物上进行研究，动物种属与人有差异，且临床试验是在患者中进行，因此动物的试验结果并不能完全预测临床的结果。即使初步的、早期研究提示了药物的疗效和安全性，也不一定都能转换为上市产品。从PhRMA 2007年公布的数据看，进入II临床研究的项目约有40%失败，而进入III期的品种约有50%的品种失败。因此，早期药品研发不应盲目，应明确成药性，分阶段逐渐推进，将风险分步释放到新药开发的每个阶段中。
3、专利
前几年国内药物研发以仿制、改剂型为主，在国家鼓励科技创新的大环境下，随着信息快速分享，加之较多的海归人士带来他们在国外研究的课题、思路，也带动了国内创新药的研究，国内创新性药物的研究得到高度重视。较多具有自主知识产权的药物研究正成为国内新药研究的方向。专利对于研发者权利保护、保障市场独占等具有重大意义，是前期投入能否得到应有回报的重要措施之一。越来越多的申请人认识到了专利的重要性，强调新药须有专利。但专利与药物的关系并不是一定相关，即有专利的产品并不代表一定能开发成为上市药品。专利仅说明“新颖”，并不能说明有成药性，更不用说安全、有效性了。有了专利，可能距离药物还相当远，如目前国内药物研究中获得的专利主要为生产工艺、提取方法等药学方面的内容，从作用机制、用途方面得到的专利较少。这样就会影响评价项目的有效性和成药性，得到一些没有活性或疗效差的物质，有专利的甚至没有成药性，也不能转化为药物。有些情况下仔细分析可以发现，某一化合物的专利基本与当前的新药研究并无相关性。因此，强调专利固然重要，但应掌握好度，不能误入歧途。
4、“特殊复方”
从目前的管理策略看，新组成的固定复方属于创新性药物。在新化学实体难于得到的情况下，新复方的研究多了起来。新复方应具有疗效增加和/或毒性降低的特点。复方一般是对某一疾病的不同症状进行相应的治疗，或针对某疾病的不同环节进行治疗，如复方感冒药用于感冒的解热、鼻涕、镇咳等症状，其成份由相应的治疗成份组成;如血压增高会导致心血管疾病的危险性